一种新的抗体药物清除了在阿尔茨海默氏症患者大脑神经元附近形成的蛋白斑块。
图片来源：NATIONAL INSTITUTE ON AGING
在寻找治疗阿尔茨海默氏症药物的过程中，即便是一点点的成功也会令人兴奋。这解释了一种名为BAN2401的试验性药物近日在美国芝加哥举行的阿尔茨海默氏症协会国际会议上获得如此关注的原因。而就在几个月前，BAN2401还看上去要加入越来越壮大的失败候选药物的大军。
在二期试验中，这种药物并未表现出其开发者——马萨诸塞州剑桥市Biogen公司和..Eisai公司——设置为研究主要终点的治疗效果。但在此次会议上，两家公司展示了来自相同试验的一系列其他分析结果。研究表明，BAN2401可能延缓了阿尔茨海默氏症患者认知衰退的速度，并且逆转了一种被认为驱动患者神经退化的大脑蛋白的累积。不过，表现出这些效果的患者相对较少——只有161人。同时，该研究随机化方式的意外变化让人们对结果产生了一些怀疑。在很多人看来，最新发现过于初级，，并不值得庆祝。
“如果我们今天看到的这些结果在三期临床试验中也出现了，那就证明找到了改善病情的药物。这也将是治疗阿尔茨海默氏症的首个药物。”阿尔茨海默氏症协会科学项目和推广主管Keith Fargo表示，“但你不知道它们是否将奏效，直到真正在三期试验中得到证实。”
和若干种正在开发的其他阿尔茨海默氏症药物一样，BAN2401靶向在神经元附近形成黏性斑块的蛋白碎片——β-淀粉样蛋白。很多科学家认为，β-淀粉样蛋白是阿尔茨海默氏症的罪魁祸首——阻止了神经元之间的交流并且最终杀死它们。BAN2401是一种抗体，帮助清除被称为原纤维的β-淀粉样蛋白结构。原纤维处于聚集形成斑块的过程中。
上述试验包括856名轻度、早期阿尔茨海默氏症患者，并且依靠一个新的认知功能测量指标——阿尔茨海默氏症综合得分（ADCOMS）。该指标旨在探测患有早期阶段阿尔茨海默氏症的病人经历的微小变化。两家公司还选定了一种复杂的创新性研究设计。该试验是“适配性的”，而并非向5个治疗小组（每个获得不同的药物剂量）随机分配参与者。这种分配系统增加了患者接受到加入研究时看上去最奏效的治疗剂量的可能性。
