目前国际上已经有一款眼部干细胞疗法上市，它就是Holoclar®，2015年获欧盟批准用于治疗因物理或化学因素所致眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症。
这种疗法首先要从病人身上提取角膜干细胞，然后在实验室中扩增，再移植到病人受伤的眼睛中。不过这种疗法仅适用于眼内残留部分角膜干细胞（可在实验室中扩增）的病人。
近期的科学研究发现，干细胞移植在角膜缘干细胞缺乏综合征的优越性，其结果已经进入了II期临床。
角膜缘干细胞缺乏症患者可导致视力减弱，严重者甚至会失明。针对此类疾病，目前最为常见的是使用患者自体的组织移植、亲属或者是他人的捐献——通常适用于高风险的排斥反应或者终生对免疫抑制药物者。
在研究中，共有14名处于3期的角膜缘干细胞缺乏症患者参与实验：7名患者采用自体来源的角膜缘干细胞，7名采用异体来源的角膜缘干细胞。在进行干细胞移植后，进行为期72个月的跟踪随访，同时与在该医院1993年-2014年收治的对照组的（未进行自体/异体来源的角膜缘干细胞移植）16名患者进行结果的比较。
根据后续的跟踪随访结果发现，无论是自体来源的干细胞移植还是自体角膜缘组织的移植，患者视力恢复的情况都要明显优于异体来源的细胞和组织移植。事实上，同种异体的细胞或者组织移植本身就具有严重的不良反应或者是很低的成功率。
科研人员同时还发现，尽管自体角膜缘干细胞移植和自体角膜缘组织移植在实验随访中均发现患者具有长期的存活率，具有一定的安全性。但是进一步比较两者的安全性和有效性发现：自体干细胞移植均优于自体组织移植。
就安全性来讲，在干细胞移植组的最近随访中发现患者视力并未下降而且无任何的不良反应发生，相反，在自体组织移植组的最近随访中发现，结果显示九分之二的患者视力有所下降，而且存在不良的反应甚至会影响视力。
就有效性来讲，自体角膜缘干细胞移植后患者视力提高了9.2行而自体角膜缘组织移植后患者视力仅提高了3.3行。
美国维克森林大学再生医学研究中心主任Anthony Atala博士说：“相关研究表明，利用患者自体来源的干细胞可以有效的提高因角膜缘干细胞缺乏症而引起的视力下降，同时具有一定的安全性。与此同时，也可以充分说明细胞治疗比组织移植在应用角膜缘干细胞缺乏症在未来有更广阔的应用前景”。
