华西医院的刘旺林博士和中山大学的吴腾腾博士也分别分享了他们在亨廷顿舞蹈症临床方面的新研究项目。来自复旦大学的鲁伯埙教授来自中科院广州研究院的闫森博士分别分享了他们在亨廷顿舞蹈症基础科学领域的最新进展。
药物研究资讯
Gpr52是一种蛋白质，是主要位于大脑神经元。鲁伯埙教授团队发现通过减少这种Gpr52蛋白质，能够减少细胞中堆积的有害亨廷廷蛋白（Htt蛋白）。 有害的亨廷廷蛋白在大脑中的堆积是导致病人出现症状的主要原因。 研究人员从亨廷顿舞蹈症患者身上提取了干细胞神经元，进行了减少Gpr52蛋白质的试验，发现对神经元起到了非常显著的保护作用。（点击阅读原文查看鲁伯埙教授发表的文章）
GPR52的制药潜力巨大. Gpr52位于神经元的表面，它是一个很合适的药物靶点，，可以设计药物、来阻断Gpr52的活性并，从而减少亨廷顿舞蹈症中有害蛋白的积累，从根本上解决亨廷顿舞蹈症。鲁伯埙教授团队的后续研究将围绕针对Gpr52的药物研发以及哺乳动物模型的试验开展。
这是小编第二次参加中国亨廷顿舞蹈症协作网的会议，每次都有很多收获、很多感慨。小编非常激动能看到这些优秀的科研人员和医生们在亨廷顿舞蹈症领域作出的不懈努力，感谢大家对亨廷顿舞蹈症做出的贡献！
