2019年07月28日/众安健康银行/ Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于斥地细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕有遗传病的治疗。近日该公司公布，美国食品和药物治理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕有病的药品，而罕有病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕有病是指染病人群少于20万的疾病类型，罕有病药物研发方面的激励办法包罗各类临床斥地激励办法，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独有期。
MB-102（CD123 CAR T）是一种CAR T细胞疗法，对患者T细胞进行工程化以识别和消弭表达CD123的肿瘤。CD123普遍表达于骨髓增生非常综合征以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞，包罗急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、毛细胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓细胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。
AML是一种骨髓系血细胞的癌症，其首要特征是非常白细胞快速生长，这些白细胞在骨髓中蕴蓄并干扰正常血细胞的发生。因为AML中CD123的高水平表达，CD123是T细胞过继免疫治疗的一个非常有吸引力的靶点。
Mustang Bio公司管线资产
在首小我体临床试验City of Hope（NCT02159495）中，MB-102以低剂量治疗AML和BPDCN时示意出完全缓解，而且不存在剂量限制性毒性。今朝，该研究中2种适应症的剂量递增正在进行中。
Mustang Bio公司总裁兼首席执行官Manuel Litchman透露：“我们很愉快MB-102在两种适应症AML和BPDCN中均被授予了孤儿药物资格。AML最常见于老年人群，这些患者中的很多人因为其他健康状况不得不抛却化疗。MB-102有或者成为这些患者和其他患者的一种主要的新疗法，并有或者解决多个高度未知足医疗需求的范畴。我们进展在将来几个月内对AML、BPDCN和高危骨髓增生非常综合征患者进行多中心I/II期临床试验。”
原文出处：Mustang Bio Receives Orphan Drug Designation for MB-102 (CD123 CAR T) for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia
