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国内首家干细胞治疗小儿脑瘫备案医院:6岁男童重新站立(6)

2018-07-30 18:53:13 网络整理 阅读:86 评论:0

谈及现行的“双备案”制度,以及其课题组此前耗时3年时间研究的质量控制体系,她强调,“只有大家都规范,这个事情在中国才会有前途”。

刘晶提到,公开备案的项目在实施过程中应严格监管,尤其是对研究成果的审查及发布,争取通过备案项目拿到中国第一批令人信服的、国际认可的干细胞临床研究数据。

同时,针对业内充满争议的“干细胞疗效”,刘晶认为也不必想得过于复杂。

“我觉得疗效没有那么难评定,不管是小儿脑瘫,还是帕金森、老年痴呆,在做干细胞临床研究之前,已经研究了很多药物了,对这些疾病的药物的临床疗效的评价指标是确定的,对它疗效的前后评估流程大家也是认同的。在干细胞临床研究中,请忠实地遵循我们过去对药物的评价疗效。”

刘晶强调,这个疗效不是来于主观,是各种客观数据,包括磁共振、脑电图、肌电图等。“最后揭秘的时候,一定是表格是表格、数字是数字、影像是影像,是一整套完善的、行业认可的科学评估体系。”

“备案干细胞临床研究为重大儿童疾病,如小儿脑瘫开辟了新的途径,其意义不亚于美国的‘乔丹法案’,未来需要在规范监管基础上,形成从备案研究,到临床应用的有效转化途径,但在安全性、有效性尚未得到应有的评估与验证前,还要谨慎,这个领域还需要更多的积累。”刘晶表示。

截至目前,中国尚没有批准干细胞临床应用项目,也没有国家药品监督管理局正式..的干细胞产品,推动干细胞临床化、产业化已经成为重要课题。

对于实现干细胞产业化,刘晶认为,只有在政府相关政策引导下,面向国家干细胞产业发展需求,整合优势科技、人才资源,建立医疗机构、科研院所和高等学校、干细胞生物科技公司及制药企业联合研究..,依法依规依程序开展备案干细胞临床研究,不断完善科学的管理措施、行业规范、技术标准,在此基础上,形成成熟的治疗方案,试点先行,逐步有序推开干细胞临床应用。

至于目前正开展的临床研究,结束之后中国干细胞治疗将何去何从?刘晶认为,这将完全取决于目前正在进行的这些已经备案的临床研究项目。“如果之前批准的备案项目过程是规范的,结果是令人信服的,那么我相信,政府会为它们开放合适的转化通道的。”

刘晶表示“目前大家都迫切希望干细胞尽快进入临床,但是干细胞是新兴医疗技术,我们还是觉得临床应用中一定要审慎。任何一种药物或者医疗制剂,其临床转化都需遵循严格的规范和流程,需要以科学、完善、经得起检验的临床试验为基础。干细胞也不例外,所以务必不能急躁,要规避弯道超车的风险”。

干细胞治疗何时结束小范围的备案临床研究阶段,从而跨入真正的临床应用?这样的“开闸”仍需等待。

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