生物制药行业的“惊喜”可能偏向于坏消息,但 Alnylam 制药公司在11月20日逆势宣布，在向美国食品和药物管理局(FDA)提交新药申请(NDA)仅4个月后，就获得了一种药物候选品的市场许可。获得批准通常需要6到10个月甚至更长时间才能做出决定。
随着华尔街分析师争相更新其业务的财务模型，该公司股价迅速上涨。该公司认为，这种名为Givlaari的药物，一种用于治疗患有一种罕见疾病——急性肝卟啉症(AHP)的成年人的药物，可以抓住估计价值5亿美元市场的大部分。
该批准使Alnylam制药公司拥有两种已上市产品，并有信心在2020年底前将这一数字增加到四种。它还表明，该公司的定向交付方法可以克服之前遇到的技术..的障碍。
这是RNAi药物的一个重要时刻吗？
Givlaari是第二种获得FDA批准的基于RNAi的药物。第一个是Onpattro (patisiran)，也属于Alnylam制药公司，16个月前获得批准。
但最新的批准对该公司和治疗技术来说仍然是一个重要的里程碑。为什么？Gilvaari是第一个利用galnaco结合物获得市场批准的RNAi药物。这是什么意思？
RNAi是一种可以沉默基因的技术——在这种情况下，沉默的是致病基因。但是治疗的有效载荷必须有效地传送到正确的细胞。过去的失败促使Alnylam Therapeutics公司率先采用galnaco——偶联方法，将基因沉默有效载荷与糖n -乙酰半乳糖胺(GalNAc)配对。这种糖与肝细胞表面的某些受体有很高的亲和力，而这正是RNAi有效载荷最终必须到达的地方，从而促成了完美的配对。
Givlaari是第一个基于靶向给药方法的药物产品，使其从发现努力到临床前概念验证到临床试验再到市场批准。它预示着RNAi疗法的未来，从理论上讲，RNAi疗法比其他药物有几个优势，包括有限的剂量要求和相对干净的安全性。由于肝脏是一种重要的治疗器官，这项技术的成功可能会开启一个精确基因药物的新时代，用于治疗从罕见疾病到心血管疾病的各种疾病。它甚至可能为慢性乙型肝炎提供功能性治疗，慢性乙型肝炎每年导致的死亡人数比疟疾还多。
这就解释了为什么Givlaari获得批准的消息也推高了箭头制药公司(Arrowhead Pharmaceuticals)和迪克纳制药公司(Dicerna Pharmaceuticals)的股价。去年11月，它们分别上涨了72%和46%。但是Alnylam制药公司期望比同行更快地为病人和股东带来更多的价值。
Alnylam制药的前景如何？
在不久的将来，投资者可以预期Alnylam Pharmaceuticals将增加Onpattro和Givlaari的销售。分析师预计，前者的年销售额将达到10亿美元左右的峰值，而后者的总市场机会约为5亿美元。
投资者不用等太久就能看到更多的催化剂。Alnylam Pharmaceuticals预计，到2020年底，将有四种产品获得批准使用，是2019年底的两倍，未来两年可能还会更多。以下是管理层希望看到的结果：
尽管如此，Alnylam 制药仍在增长，市值达到130亿美元，相对于2019年前9个月的运营来说，这是一个小小的泡沫：
尽管投资者对该公司的进展和潜力充满热情，但目前的市场估值肯定存在溢价。其股价是其销售额的77倍，即便是在前景看好、高增长的医药类股的背景下，这一股价也是昂贵的。即使该公司目前批准的两种产品的年销售额都达到峰值，其股票的市盈率也将达到约10倍——这更合理，但也是在未来更遥远的一个日期。
换句话说,Alnylam制药需要近乎完美的执行能力才能达到当前的估值,更不用说获得更高的市值。这表明，个人投资者在接近这只股票时可能需要谨慎行事。
