神经母细胞瘤（neuroblastoma）是由未分化的神经母细胞组成的肿瘤，首要发生于赤子，近一半的神经母细胞瘤发生在2岁以内的婴幼儿。发生于颅内者以额叶和顶叶最常见，发生于交感神经系统的神经脊部位者以肾上腺最常见，但也可发生在颈部、胸部、腹部以及盆腔的神经组织。肿瘤界限清楚，质地硬，常有出血、坏死和囊性变，光镜下可分为3型。
神经母细胞瘤首要临床示意：1.病程短，初发症状不典型，早期诊断难题，非特异性症状包罗疲倦、食欲减退、发烧和关节痛苦等。2.发生于颅内者以癫痫、中枢神经系统局灶性症状和颅高压症状为首要示意，中枢神经系统内转移灶多见。3.发生于颅外者取决于肿瘤地点部位及转移部位：累及胸腔者可有胸背部痛苦和呼吸难题；累及腹腔者示意为腹胀和便秘；累及椎管者示意为躯干与肢体力量减退、活动和感受障碍。
神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。动物实验发现，两种成人抗癌药物的组合施加能够成功使肿瘤消散，结果优于单一用药。近期，澳大利亚儿童癌症研究所（Children’s Cancer Institute Australia for Medical Research）的Murray Norris传授在第30届国际分子靶标与癌症治疗学钻研会（EORTC-NCI-AACR）上申报了这一惹人饮茶注目的实验究竟。
研究人员使用的小鼠模型会在小鼠出生数周内自发长出神经母细胞瘤，而且具有侵袭性。行使这种模拟神经母细胞瘤的小鼠模型，他们磨练了两种用于治疗成年癌症患者的抗癌药物的疗效。这两种药物中，帕比司他（Farydak）是一种广谱组卵白脱乙酰酶按捺剂，对癌细胞施加严重的应激直至其灭亡，而健康细胞不受影响。它在2015年被FDA核准，用于既往接管至少2种治疗方案失败的多发性骨髓瘤（multiple myeloma）患者。在结合使用CBL0137和帕比司他两种药物之后，小鼠体内的肿瘤消散，而且在整个实验视察时代再未复现；在未接管治疗或只接管单一药物治疗的对照组小鼠中，肿瘤则持续生长。
