五、药物疗效相关的回顾性临床研究
5.1
吉非替尼药效相关研究
本部分试验中，申请人纳入了29例晚期非小细胞肺癌有效病例，这些病例需满足两个条件：（1）有用药前样本检测结果，且可供考核试剂复测；（2）进行了吉非替尼治疗，且可以评效。
这29例有效病例的样本，经考核试剂检测为EGFR敏感突变（L858R突变阳性或19缺失阳性），与临床既往分子检测结果一致。按照桥接试验的思路，通过观察这部分病例使用吉非替尼治疗后的临床疗效指标，可以评价EGFR敏感突变与吉非替尼治疗的药效相关性。
整个回顾试验的流程如下图所示：
以客观缓解率和疾病控制率为指标，ORR=22/29=75.9%, DCR=（22+7）/29=100%。与既往药物临床试验ORR范围基本相符。
5.2
埃克替尼药效相关研究
本部分试验中，申请人纳入了21例晚期非小细胞肺癌有效病例，这些病例需满足两个条件：（1）有用药前样本检测结果，且可供考核试剂复测；（2）进行了埃克替尼治疗，且可以评效。
这21例有效病例的样本，经考核试剂检测为L858R突变阳性或19缺失阳性，与临床既往分子检测结果一致。按照桥接试验的思路，通过观察这部分病例使用埃克替尼治疗后的临床疗效指标，可以评价EGFR敏感突变与埃克替尼治疗的药效相关性。
整个回顾试验的流程如下图所示：
以客观缓解率和疾病控制率为指标，ORR=18/21=85.7%, DCR=（18+3）/21=100%。与既往药物临床试验ORR范围基本相符。
5.3
克唑替尼药效相关研究
本部分试验中，申请人纳入了13例晚期非小细胞肺癌有效病例，这些病例需满足两个条件：（1）有用药前样本检测结果，且可供考核试剂复测；（2）进行了克唑替尼治疗，且可以评效。
这13例有效病例的样本，经考核试剂检测为ALK重排阳性，与临床既往分子检测结果一致。按照桥接试验的思路，通过观察这部分病例使用克唑替尼治疗后的临床疗效指标，可以评价ALK重排与克唑替尼治疗的药效相关性。
整个回顾试验的流程如下图所示：
以客观缓解率和疾病控制率为指标，ORR=10/13=76.9%, DCR=（10+2）/13=92.3%。与既往药物临床试验ORR范围基本相符。
